A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e a respiração, terão acesso gratuito a um tratamento inovador e de alta complexidade pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento Zolgensma, uma terapia gênica que custa em média R$ 7 milhões na rede privada, será disponibilizado no SUS, colocando o Brasil entre os cinco países com sistemas públicos que oferecem esse tratamento.
O anúncio foi feito pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, que comemorou a incorporação da terapia. “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, afirmou.
O tratamento com Zolgensma é indicado para pacientes de até 6 meses de idade, desde que não estejam com ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. Com essa medida, o SUS agora oferece todas as terapias modificadoras disponíveis para o tratamento da AME tipo 1. A doença, que afeta a capacidade de produzir uma proteína essencial para os neurônios motores, é rara e atinge uma em cada 10.000 pessoas, com cerca de 287 novos casos diagnosticados anualmente no Brasil, segundo o IBGE.
A introdução do Zolgensma no SUS foi viabilizada por meio de um acordo com a indústria internacional, no qual o pagamento será condicionado ao resultado da terapia nos pacientes. “A avaliação do desempenho do medicamento será contínua, com acompanhamento dos marcadores clínicos de cada paciente durante o tratamento”, explicou Padilha.
Acesso ao Tratamento
Para iniciar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, espalhados por diversos estados, como Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo. O paciente passará por uma triagem e será atendido de acordo com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Ministério da Saúde. Um comitê permanente será instituído para monitorar o uso do medicamento e a evolução dos pacientes.
Antes dessa implementação, o Zolgensma já era fornecido pelo Ministério da Saúde para pacientes por meio de ações judiciais, com 161 casos já atendidos.
O que é a AME?
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença rara que interfere na produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, que controlam movimentos voluntários, como respirar, engolir e se mover. Considerada rara, a AME atinge menos de 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos.
Além do Zolgensma, o SUS oferece outros tratamentos contínuos para a AME tipo 1 e 2, como os medicamentos nusinersena e risdiplam, que já foram prescritos para mais de 800 pacientes em 2024. Com a ampliação do tratamento para a AME tipo 1, o SUS fortalece o acesso a terapias de ponta e oferece uma nova esperança para muitas famílias brasileiras.
